2026年3月11日，我们迎来被爱与希望点亮的时刻——用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的新型生物制剂的首张处方迅速开出。解放军总医院第一医学中心神经免疫亚专科主任黄德晖教授，解放军总医院第一医学中心眼科医学部主任医师魏世辉教授，作为首批处方专家，让这款突破性创新药物第一时间触达临床需求；专家们也第一时间发声点评，共同见证我国NMOSD治疗迈入新时代。此举为缺乏有效治疗方案、深受疾病复发困扰的NMOSD患者带来了新的希望，为推动神经免疫性疾病精准诊疗事业发展进程中写下里程碑式的一笔！

图1：解放军总医院第一医学中心神经免疫亚专科主任黄德晖教授开具奥妥珠单抗β处方

图2：解放军总医院第一医学中心神经免疫亚专科主任黄德晖教授开具奥妥珠单抗β处方

图3：解放军总医院第一医学中心眼科医学部主任医师魏世辉教授开具奥妥珠单抗β处方

研究最主要的数据亮点与临床价值*：这项研究是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，在中国31家医院纳入91例AQP4-IgG阳性NMOSD患者，按1:1随机分配至MIL62组（即奥妥珠单抗 β 试验组）或安慰剂组。

它的核心价值体现在三个方面：1. 强效防复发——复发风险显著降低。主要终点：由盲态临床终点委员会（CEC）评估的52周或52周内首次临床复发时间，MIL62组相比安慰剂组复发风险降低93.1%（HR=0.069，95%CI：0.016–0.296，P=0.0003）。 安慰剂组中位首次复发时间仅21周，MIL62组尚未达到。单药复发率：MIL62组4.4% vs 安慰剂组45.7%；长期随访（RCP+OLP）复发率进一步降至2.2%，复发风险降低97.5%。

显著改善疾病相关指标与生活质量*：次要终点：MIL62组在EDSS评分变化、MRI年活动性病灶数目、年化复发率、因NMOSD复发住院比例等方面均显著优于安慰剂组。

良好且可控的安全：TRAE以1-2级为主，≥3级TRAE发生率与安慰剂相当（6.7% vs 6.5%）。无治疗相关死亡或停药，未增加感染风险，IgG水平保持稳定。

方案设计与执行的最大创新点与挑战：

聚焦中国患者，验证本土原研药：以往NMOSD关键III期试验多在欧美开展，中国患者数据有限。本研究全部基于中国人群，基线特征（如AQP4-IgG阳性率、复发模式）更贴近国内临床实际，也期待该结果对我国指南更新和医保决策提供参考价值。

采用盲态CEC裁定复发，确保终点客观：复发判定由独立CEC完成，避免研究者偏倚，提升数据的科学性与可信度。

短程激素背景治疗+交叉设计：为降低早期复发风险，设计了随机后4周固定剂量泼尼松（20mg/天）+4周桥接治疗并逐步减停的方案；安慰剂组复发后可交叉进入MIL62组，保证所有受试者最终能获得有效治疗，体现伦理与获益兼顾。

本研究在设计时设立了一系列探索性终点，探索性终点事件结果评分丰富：EDSS/ARR/SDMT/NRS/EQ5D等等数据均一致支持奥妥珠单抗β组获益更优。包括生物标志物和安全性指标的深入分析，这引起了国际同行的关注。与既往针对 AQP4-IgG 阳性 NMOSD 的 RCT 研究相比，我们的观察维度更为广泛和深入。包括记忆性B细胞、AQP4抗体滴度水平动态变化，为精准指导个体化治疗提供了可靠保障。这些详尽的临床观察与生物标志物研究，旨在未来能够更精准地指导 AQP4-IgG 阳性 NMOSD 患者接受奥妥珠单抗 β 治疗。

研究者团队有信心持续做好数据观察与分析工作，以期为该药物的长期临床应用积累更充分的证据。

目前，开放标签扩展研究（OLE）正在顺利进行，这将为我们提供至关重要的长期疗效与安全性数据，回答关于疗效持久性、长期耐受性以及延迟治疗对结局影响等关键问题。对于临床应用，我期待奥妥珠单抗β能早日应用于临床。也期待该药物能提升我国NMOSD的总体治疗水平，并推动临床治疗向更精准、更个体化的方向迈进，最终助力更多患者最大程度地远离复发，保有高质量的生活。

NMOSD诊疗的核心目标之一——保护视力。在神经眼科医生看来，NMOSD最具破坏性的临床表现就是急性视神经炎。它对视神经的打击往往是迅速而猛烈的，可能导致短期内不可逆的视力丧失^[1]。每一次复发，都可能意味着视神经纤维的进一步凋亡和视野的永久性缺损。因此，我们治疗的首要目标，就是最大限度地预防复发。

传统的激素冲击和免疫抑制剂治疗，在控制炎症、挽救急性期视力方面有作用，但在长期、稳定地预防复发上存在局限^[1]。奥妥珠单抗β这类新一代CD20单抗，通过高效清除产生致病性AQP4抗体的B细胞，是从源头干预疾病机制。从神经眼科角度看，这意味着它有望将“复发-损伤”的恶性循环打断。其Ⅲ期临床数据显示其能降低97.5%的复发风险*，这直接转化为对患者视神经的长期保护。减少一次视神经炎复发，就可能为患者保住一行视力表上的视力，或一片宝贵的视野，这对患者的生活质量具有决定性意义*。

医患沟通是极为关键的环节：我们会以客观、专业且充满同理心的态度与患者交流，说明以目前的医学认知和技术水平，完全「战胜」视神经脊髓炎仍面临巨大挑战，必须对这一疾病保持敬畏。同时，为帮助患者更好地应对疾病，我们会引导他们尝试冥想等方式调节身心，以平和坚韧的心态面对长期的治疗与康复过程。

生活方式管理、疾病指标监测与心理调节：除药物治疗外，对患者日常生活的科学管理同样不容忽视。我们需要向患者强调避免过度运动和过度出汗，严禁泡热水澡、温泉以及蒸桑拿等行为，因为身体发热可能成为疾病复发的诱因，患者需严格遵守这些注意事项以降低风险。

对患者进行长期、规范化监测也很重要，需要密切监测 B 细胞水平、血常规指标以及骨髓状况，关注白细胞、红细胞、血小板是否存在病理性改变，同时留意肝肾功能等各项指标，以便及时掌握病情变化，为调整治疗方案提供科学依据。

此外，还应重视患者的心理状态，引导他们树立积极乐观的心态，鼓励患者与医生携手共进，以坚定的信念和顽强的毅力对抗疾病，甚至学会在必要时与疾病和平共处，减轻身心痛苦。

展望未来，相信在基础科学家、药学家、临床医生和患者的共同努力下，我们终将能更有效地遏制疾病进展，更好地保留患者的功能，甚至最终「战胜」疾病。值得欣喜的是，奥妥珠单抗 β 在 Ⅲ 期临床试验中，尤其是在预防复发方面，显示了显著的效果。 随着该药物在中国获批，临床医生手中又多了一件有力的新武器，患者也多了一个重要的治疗选择。我们相信，这将为医患双方都带来了相关获益。

技术创新，迭代增强

奥妥珠单抗β是经过糖基化改造的II型人源化抗CD20单抗，实现完全敲除岩藻糖，进而增强抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和直接细胞死亡作用（DCD）。

声明：文章首发于医脉通神经科